A BioMarin, biofarmacêutica global, informa que submeteu em 18 de setembro o dossiê que solicita a incorporação de vosoritida à Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias (Conitec), órgão técnico do Ministério da Saúde, no Sistema Único de Saúde (SUS) para o tratamento de acondroplasia para crianças a partir de 6 meses de vida cujas epífises não estejam fechadas.¹

“Esse pedido de inclusão reforça o nosso compromisso com a comunidade de acondroplasia em prover o acesso sustentável à terapia, que possa beneficiar todos os pacientes elegíveis”, explica Wilson Kuwabara, gerente médico de Condições Esqueléticas da BioMarin no Brasil.

O dossiê apresenta evidências científicas que reforçam o potencial de vosoritida, capaz de atuar diretamente na causa da doença: o tratamento tem como objetivo estimular o crescimento ósseo e promover um potencial aumento significativo da altura, podendo impactar positivamente diversas complicações que afetam a saúde e o bem-estar de pacientes elegíveis com acondroplasia. Os principais estudos clínicos que comprovam a eficácia da vosoritida, incluem dados de ensaios de fase 2 e fase 3 e revelam que após cerca de cinco anos de tratamento, foram observados, entre outras coisas, melhora na proporcionalidade corporal, na qualidade de vida e aumento significativo no comprimento ósseo e manutenção da força óssea em comparação com o placebo da linha de base.^2,3

“Os dados clínicos demonstram que o tratamento a longo prazo (em um período de 11 anos) com a vosoritida pode resultar em um ganho de altura adicional médio de 20 cm para meninos e 16 cm para meninas, quando comparados aos não tratados. Essa estatura significativamente maior, por sua vez, está diretamente atrelada a uma melhoria concreta na qualidade de vida e na funcionalidade física. Estudos recentes comprovam que os benefícios do tratamento vão muito além do crescimento longitudinal, impactando positivamente a autonomia para atividades cotidianas, a mobilidade e o bem-estar psicossocial. E isso é fundamental para quem tem essa condição”, complementa Kuwabara.

“Nós sabemos que as complicações da acondroplasia vão além da altura. Ao longo dos anos de acompanhamento, ficou evidente não apenas o ganho expressivo em velocidade de crescimento, mas também a melhora das comorbidades — como dores, padrão de sono, respiração, mobilidade e autonomia — transformando a qualidade de vida e a autoestima das crianças com acondroplasia”, afirma a Dra. Ana Paula Bordalo, endocrinologista pediátrica no Hospital Universitário Pedro Ernesto - Universidade do Estado do Rio de Janeiro.

Passo histórico

"A submissão do pedido de incorporação de vosoritida à Conitec representa um passo histórico para a comunidade de acondroplasia no Brasil. Como associação, recebemos essa notícia com esperança de que, em breve, crianças em todo o país possam ter acesso a uma terapia que tem transformado a vida de tantas famílias aqui e ao redor do mundo. O acesso pelo SUS é fundamental para garantir que o acesso ao tratamento seja para todos, trazendo qualidade de vida às pessoas com acondroplasia, reduzindo desigualdades e fortalecendo o cuidado integral”, diz Juliana Yamin, presidente do INN – Instituto Nacional de Nanismo.

Primeira e única terapia para tratar a acondroplasia, vosoritida está aprovada pelas agências regulatórias da Europa, EUA, Japão, Austrália, entre outros países, e milhares de crianças estão em tratamento em mais de 51 países.